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    首頁 新聞資訊 行業(yè)新聞 “2021年度十大醫(yī)療創(chuàng)新”出爐,這些領(lǐng)域值得重點關(guān)注

    “2021年度十大醫(yī)療創(chuàng)新”出爐,這些領(lǐng)域值得重點關(guān)注 作者 : admin / 發(fā)布時間 : 2020年11月26日

    近日,由全球頂級醫(yī)療中心克利夫蘭診所(Cleveland Clinic)引領(lǐng)的第18屆年度醫(yī)療創(chuàng)新峰會在線上舉行。熱點之一是揭曉2021年十大醫(yī)療創(chuàng)新產(chǎn)品。專家們選出了十個有望在明年產(chǎn)生影響的突破性醫(yī)療設(shè)備和治療方法。這些改變醫(yī)學(xué)的創(chuàng)新,會改變無數(shù)患者的人生。

      本次入選的創(chuàng)新技術(shù)/療法,包括CD20靶向療法ocrelizumab,用于囊性纖維化的新型藥物Trikafta,丙肝泛基因型療法,PARP抑制劑等多款創(chuàng)新藥物,涉及血紅蛋白病、原發(fā)性多發(fā)性硬化癥、囊性纖維化、丙型肝炎、前列腺癌、偏頭痛等疾病。

      除了帶讀者揭開十大醫(yī)療創(chuàng)新誕生的原因外,動脈網(wǎng)對所涉及領(lǐng)域的最新技術(shù)進(jìn)展也進(jìn)行了詳細(xì)的梳理,并結(jié)合相關(guān)企業(yè)和市場,努力為讀者挖掘背后領(lǐng)域的市場發(fā)展?jié)摿Α?/p>

      血紅蛋白病的基因治療

      >>>>相關(guān)疾病現(xiàn)狀

      血紅蛋白病是由于血紅蛋白分子結(jié)構(gòu)異常,或珠蛋白肽鏈合成速率異常所引起的一組遺傳性血液病。這種疾病最常見的有地中海貧血和鐮狀細(xì)胞貧血癥,每年大約累及全球33萬多名兒童。

      地中海貧血患兒大多為地中海地區(qū)、非洲和亞洲后裔,我國人群的“地貧”基因攜帶率為1.92~14.95%(約3000萬人),以廣東、廣西、湖南、海南等南方地區(qū)多發(fā),中度至重癥地貧患者約30萬人且正以每年約10%的速度遞增。

      地中海貧血通常的治療費用高、難度大,給數(shù)百萬計的家庭帶來極大困境。目前采用的治療方法之一是定期輸血維持生命,方法之二是國際公認(rèn)的治療方法——異基因造血干細(xì)胞移植,但這種方法只適用于部分能等到合適配型的患者,同時還面臨植入失敗、感染和移植物抗宿主病等風(fēng)險。

      另外一種常見的嚴(yán)重遺傳性血紅蛋白疾病為鐮狀細(xì)胞貧血病。該病特征為紅細(xì)胞呈鐮刀形且異常紅細(xì)胞大量被破壞造成慢性貧血。鐮狀細(xì)胞貧血在祖先來自南撒哈拉非洲、印度、沙特阿拉伯和地中海國家的人中尤為常見。移民提高了該基因在美洲大陸出現(xiàn)的頻率。在南撒哈拉非洲的某些地區(qū),所有兒童中多達(dá)2%在出生時患有該病。

      >>>>近年國際研發(fā)最新進(jìn)展

      2019年5月,歐盟批準(zhǔn)了藍(lán)鳥生物(Bluebird Bio)一次性基因療法Zynteglo(LentiGlobin,含βA-T87Q珠蛋白編碼基因的自體CD34+細(xì)胞)用于治療12歲及以上的β型地中海貧血癥(TDT)患者,Zynteglo成為全球首個治療TDT的基因療法,定價177萬美元。隨后,EMA又授予了Zynteglo治療鐮狀細(xì)胞病(SCD)的孤兒藥資格(ODD)。今年9月,藍(lán)鳥生物宣布,歐洲藥品管理局(EMA)已授予Zynteglo治療鐮狀細(xì)胞病的優(yōu)先藥物資格(PRIME)。今年1月,F(xiàn)DA授予Aruvant Sciences公司ARU-1801治療鐮狀細(xì)胞病(SCD)以孤兒藥資格。ARU-1801是一種改良的胎兒血紅蛋白(fetal hemoglobin)基因療法,開發(fā)用于治療鐮狀細(xì)胞病(SCD)和β地中海貧血。

      由瑞士基因編輯公司CRISPR Therapeutics與美國制藥公司Vertex Pharmaceuticals合作開展的基因療法試驗CTX001也在1/2期臨床試驗中取得積極中期數(shù)據(jù),兩名β地中海貧血癥患者和一名嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞貧血癥患者在接受治療后,均達(dá)到停止依賴輸血的效果。

      國內(nèi)也傳來好消息。

      近期,中南大學(xué)湘雅醫(yī)院、華東師范大學(xué)等機構(gòu)開展的“經(jīng)γ珠蛋白重激活的自體造血干細(xì)胞移植治療重型β地中海貧血安全性及有效性的臨床研究”獲得可喜進(jìn)展,臨床試驗結(jié)果顯示兩例接受治療的患者已擺脫輸血依賴,目前已治愈出院。國內(nèi)外文獻(xiàn)顯示,此為全國乃至亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地中海貧血癥的成功案例,也是全球首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。

      據(jù)中南大學(xué)湘雅醫(yī)院血液科陳方平教授表示,“攻克了β0/β0型這一難關(guān),意味著絕大部分輸血依賴型β地貧將可以通過此治療策略得到根治。”未來“γ珠蛋白重激活”技術(shù)將成為效果優(yōu)、可行性大和安全性好的β地貧治療方案之一。

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